17.1 有効性及び安全性に関する試験
国内第Ⅱ／Ⅲ相二重盲検比較試験
24歳から50歳の男性型脱毛症患者（Modified Norwood-Hamilton分類,Ⅱvertex、Ⅲvertex、Ⅳ及びⅤ：図1）414例を対象とした48週間のプラセボ対照二重盲検比較試験において、頭頂部毛髪の変化を写真により7段階で評価した結果、本剤投与群（0.2mg/日及び1mg/日）はプラセボ群と比較して統計的に有意な改善を示したが、実薬群間では統計的な有意差は認められなかった（図2）。投与前と比べ48週で改善と判定されたのは、0.2mg投与群で54.2%（71/131例）、1mg投与群で58.3%（77/132例）、プラセボ群で5.9%（8/135例）であった。
副作用（臨床検査値異常変動を含む）の発現割合は0.2mg投与群で1.5%（2/137例）、1mg投与群で6.5%（9/139例）、プラセボ群で2.2%（3/138例）であった。性機能に関する副作用は0.2mg投与群で1.5%（2/137例）、1mg投与群で2.9%（4/139例）、プラセボ群で2.2%（3/138例）に認められた。本剤投与群（0.2mg及び1mg）に認められた主な症状はリビドー減退1.1%（3/276例）、勃起機能不全0.7%（2/276例）であった。
図1 国内第Ⅱ／Ⅲ相二重盲検比較試験で対象となった頭頂部脱毛タイプ
（Modified Norwood-Hamilton分類Ⅱvertex、Ⅲvertex、Ⅳ及びⅤ） 図2 頭頂部写真評価の推移（平均値 ± 標準誤差）
国内長期投与試験
国内第Ⅱ／Ⅲ相二重盲検比較試験（48週間）終了後に、移行可能であった374例全例に本剤1mgを投与する長期投与試験（48週間、通算96週）において有効性（頭頂部写真評価）は維持することが示された。
国内長期投与試験期間中における副作用（臨床検査値異常変動を含む）の発現割合は1.1%であり、前相を含め96週間にわたり1mgが投与された症例の長期投与試験期間中における副作用の発現割合は1.6%（2/124例）であった。